免疫性血小板减少症患者服用罗司他丁(NPLATEROMIPLOSTIM)是否长期有效？
免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，导致血小板破坏增多及生成减少。病程>6个月的儿童ITP估计发病率为0.46/100,000儿童/年，且更常见于少女。ITP可导致严重出血，约0.5%的患儿发生脑出血。Romiplostim(罗米司亭)是一种TPO-RA，适用于皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的ITP成人和≥1岁ITP≥6个月的儿童。
这是一项为期3年的开放标签试验的最终数据，该试验评估了罗米司亭治疗ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~<18岁儿童的长期疗效和安全性。这项3b期、单组、开放标签、多中心研究在17个国家进行。从2014年12月开始入组，末次患者访视日期为2019年8月。入组ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~<18岁儿童，每周接受皮下注射罗米司亭（1μg/kg滴定至10μg/kg），以维持血小板在50~200×109/L范围内。一个亚组接受骨髓检查。主要终点是前6个月治疗期间血小板缓解的时间百分比（计数≥50×109/L，在之前4周内未使用补救药物）。
总的来说，203例患儿（中位年龄，10.0岁）接受了≥1剂的罗米司亭，中位治疗持续时间约为3年，中位平均每周剂量为6.9μg/kg。95例(46.8%)停药（缺乏疗效，n=43[21.2%]）。在前6个月内达到血小板缓解的中位(IQR)时间为50.0%(16.7%~83.3%)，在整个36个月治疗期间增加至78.2%(26.7%~90.4%)。11例患者(5.4%)获得持续应答（连续计数≥50×109/L，未使用ITP药物≥24周）。
56例患者(27.6%)发生治疗相关不良事件(AE)，其中8例(3.9%)发生严重治疗相关AE；所有这些事件均导致停药，包括4例中和抗体病例（罗米司亭，n=3；血小板生成素，n=1）。141例患者(69.5%)发生出血，随时间减少；20例(9.9%)发生≥3级出血事件。在第2年，8/63例可评价患者(12.7%)发生2级网硬蛋白。
该研究表明，ITP儿童长期使用罗米司亭是有效的，并且具有良好的总体安全性特征，证实了既往研究显示罗米司亭是ITP≥6个月儿童的有效治疗。本研究中达到血小板应答所需的罗米司亭中位剂量为6.9μg/kg。需要进一步的研究来确定一些儿科患者是否可能从初始较高的起始剂量中获益，以及如何确定这些患儿。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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