急性髓性白血病 (AML) 是一种影响血液和骨髓的肿瘤，其发病率随着年龄的增长而增加，是成人中最常见的白血病之一。根据受访医生的反馈，AML临床治疗存在以下未满足的需求：

首先，复发/难治性 AML 患者占 AML 患者的 70%，并且患者数量正在增加。FLT3突变的AML患者高达30%，现有的传统治疗方法有限，疗效不佳。受访医生表示，“AML是血液科发病率最高的疾病，发病率约为每10万人3~4人。受生活习惯、生活环境、人口老龄化等因素影响，发病率AML 将逐渐增加。根据流行病学估计，预计到 2029 年，全球 AML 患者人数将以 2.51% 的年增长率增至 90,264 例，其中每年中国AML患者增长速度更快，有望达到90人，到 2029 年将达到 264 例。AML 患者人数已增加到 39,991 人。接受采访的医生说：“在 AML 患者中，复发 AML 和难治性 AML 患者的总数高达 70%。难治性 AML 是指对传统化疗无效的患者；复发性 AML 是指经过传统化疗后达到缓解的患者。病人，但大部分病人还是会复发的。” “如果再次进行造血干细胞移植，病人仍有可能复发。” 复发性 AML 是指经过传统化疗后达到缓解的患者。病人，但大部分病人还是会复发的。” “如果再次进行造血干细胞移植，病人仍有可能复发。” 复发性 AML 是指经过传统化疗后达到缓解的患者。病人，但大部分病人还是会复发的。” “如果再次进行造血干细胞移植，病人仍有可能复发。”

FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变被认为是驱动基因突变和预后不良的标志。突变类型主要包括内部串联重复（ITD）和单氨基酸突变（TKD）。化疗不能满足FLT3突变的AML患者的治疗需求，受访医生补充说，“FLT3突变的AML患者约占AML患者的30%，这个比例不算太高，但治疗效果差。”

其次，患者接受传统化疗后容易复发，副作用多导致患者生活质量低下。受访医生均表示，目前AML的主流治疗方案是联合化疗，即蒽环类抗生素联合标准剂量阿糖胞苷（Ara-C）方案（3+7方案），这是新治疗的标准诱导缓解。急性髓性白血病。化疗。“CR完全缓解率可达50%-70%，但患者易复发。”

受访医生表示，虽然传统化疗是主流的治疗方案，可以达到一定程度的缓解，但副作用也很明显。一方面，由于化疗药物同时杀死肿瘤细胞和正常组织细胞，特别是人体内生长旺盛的血液和淋巴组织细胞，破坏人体免疫系统，容易引起骨髓抑制、凝血功能障碍、脱发、过敏、恶心呕吐等副作用较多，患者易出现多器官不良反应，而在临床使用中副作用较少，患者依从性较高；另一方面，由于一些肿瘤细胞生长速度快于正常组织中的细胞，用化疗药物很难达到完全缓解，

在初始治疗方案后，对于复发/难治性 AML 患者，受访医生表示可按指南采用以下方案（1）使用无交叉耐药的新药形成联合化疗方案；（ 2）中高剂量阿糖胞苷（Ara-C）的联合方案；（3）造血干细胞移植（HSCT）；（4）使用耐药逆转剂；（ 5）新型靶向治疗药物；（6）生物治疗。如果上述治疗方案效果不佳，可以考虑临床试验。在实际临床应用中，有医生表示“可能复发后每家医院化疗都有可能”不一样，我们医院用的FLAG方案比较多，高剂量阿糖胞苷或 VP16。”

第三，FLT3突变的AML患者的治疗药物有限，现有治疗药物的标签外使用。吉瑞替尼是国内批准的适应症，用于治疗携带 FLT3 突变的复发或难治性急性髓细胞白血病成人患者。虽然吉利替尼是目前国内唯一获批的FLT3突变AML的适应症药物，但由于上市时间短、价格高，使用的患者并不多。我们在临床上更多地使用索拉非尼。一方面是指南II推荐，另一方面价格低于。但由于索拉非尼获批的适应症不包括AML，临床上过度适应，索拉非尼只能用于治疗FLT3-ITD突变型AML患者，而可用于治疗FLT3-ITD突变的AML患者和FLT3-TKD突变的患者。” 一位从未使用过该药的医生解释说，“索拉非尼治疗有效，但不持久。一般用于化疗后的维持治疗或复发后的联合治疗，但总的来说耐药效果不好，很多患者不是很抗拒。接受。如有需要，请咨询康美星海外医疗医疗顾问：或扫码加下方微信，我们将竭诚为您服务！一般用于化疗后的维持治疗或复发后的联合治疗，但总体耐药效果不佳，很多患者耐药性不强。接受。”如有需要，请咨询康美星海外医疗医疗顾问：或扫码加下方微信，我们将竭诚为您服务！一般用于化疗后的维持治疗或复发后的联合治疗，但总体耐药效果不佳，很多患者耐药性不强。接受。”如有需要，请咨询康美星海外医疗医疗顾问：或扫码加下方微信，我们将竭诚为您服务！